Pesquisadores da USP estudam a edição genética para tratar doenças hereditárias antes dos sintomas

Pesquisadores da Universidade de São Paulo (USP) investigam a possibilidade de intervir em doenças genéticas antes mesmo da manifestação de seus danos. A geneticista Mayana Zatz, que estuda as alterações no DNA e a viabilidade de tratamentos, indica que a edição genética já saiu da teoria e começou a ser aplicada em casos específicos, como na hemofilia e na anemia falciforme, doença hereditária que modifica a estrutura dos glóbulos vermelhos.

A tecnologia CRISPR e a precisão no DNA

O funcionamento do organismo depende das instruções contidas no DNA, e falhas nessas instruções são a causa de diversas patologias. Para solucionar isso, utiliza-se a ferramenta CRISPR, que atua como um mecanismo de edição capaz de localizar um ponto exato do código genético, realizar um corte e efetuar a alteração necessária.

O objetivo central dessa técnica é atuar na raiz da enfermidade, combatendo a causa em vez de apenas mitigar os sintomas. No caso das distrofias, por exemplo, a expectativa atual não é a cura imediata, mas a possibilidade de prolongar a vida do paciente em até 20 anos, abrindo espaço para o desenvolvimento de novas terapias.

Aplicações no combate ao câncer

Uma das frentes mais avançadas da modificação genética é o tratamento oncológico. O processo consiste na coleta de linfócitos T (células de defesa) do sangue do paciente, que são levados ao laboratório para sofrerem uma alteração genética. Essa modificação permite que as células reconheçam o tumor como um inimigo a ser destruído, já que, naturalmente, o sistema imune muitas vezes não identifica as células cancerosas.

Após a alteração, essas células, agora denominadas CAR-T, são devolvidas ao paciente via infusão, onde se multiplicam e passam a eliminar o câncer.

Limites éticos e riscos em embriões

Embora a correção de mutações em embriões seja vista como o caminho para a eliminação definitiva de certas doenças, a prática ainda não é segura. O principal risco reside na possibilidade de a técnica alterar genes que não eram o alvo da intervenção, gerando consequências desconhecidas que poderiam ser transmitidas para as gerações futuras.

O futuro do diagnóstico precoce

A mudança de paradigma na medicina indica que doenças hereditárias não precisam ser tratadas apenas após o surgimento dos sintomas. A eficiência da terapia gênica está diretamente ligada à identificação precoce da mutação, preferencialmente em recém-nascidos, para evitar a evolução da patologia. O desafio para os próximos anos concentra-se em elevar a precisão e a segurança dessas intervenções.