Pesquisadores desenvolvem terapias genéticas que controlam a atividade dos genes sem alterar o DNA

Pesquisadores do Vale do Silício, nos Estados Unidos, desenvolvem terapias genéticas de nova geração focadas no controle da atividade dos genes, sem a necessidade de alterar a sequência do DNA. A técnica, fundamentada nos princípios da epigenética, funciona como um ajuste de volume, permitindo ligar ou desligar genes específicos para tratar doenças genéticas raras e graves que atualmente carecem de terapias eficazes.

Essa abordagem evoluiu a partir de ferramentas de edição genética, como o CRISPR, mas diferencia-se por não reescrever o código genético. O método baseia-se no mecanismo natural do organismo, onde células distintas (como as do fígado, pele ou cérebro) ativam genes diferentes, apesar de compartilharem o mesmo DNA.

Aplicação no combate a doenças musculares

Uma das frentes mais avançadas dessa pesquisa é coordenada pelo professor Stelle Chi, da Universidade Stanford, e por sua empresa, a Epicrispr. O foco do trabalho é o tratamento da distrofia facioescapuloumeral, uma patologia que causa a degeneração progressiva dos músculos.

Nesta doença específica, o problema ocorre porque um gene que deveria atuar apenas na fase embrionária permanece ativo. A nova terapia busca silenciar esse gene de maneira duradoura para interromper a progressão da enfermidade.

Estágio de desenvolvimento e testes

Os estudos encontram-se em fases iniciais, mas já progrediram para a etapa de testes clínicos. O primeiro ensaio com voluntários para o tratamento da distrofia facioescapuloumeral teve início no ano passado. Atualmente, a prioridade da pesquisa é a avaliação da segurança do procedimento antes que a eficácia terapêutica seja comprovada.