Anvisa cancela registro de medicamento para distrofia muscular de Duchenne após pedido da Roche

A Anvisa cancelou, nesta segunda-feira (24), o registro do Elevidys, medicamento de terapia gênica voltado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). A patologia genética rara causa a perda progressiva da força muscular, e o fármaco atuava na introdução de uma versão reduzida do gene responsável pela produção de distrofina, proteína essencial para a musculatura.

A suspensão ocorreu após solicitação da farmacêutica Roche, que admitiu que os dados disponíveis atualmente não suprem as exigências regulatórias. O produto operava sob registro condicional desde dezembro de 2024 e era indicado no Brasil para crianças de 4 a 7 anos que mantivessem a capacidade de caminhar sem auxílio.

Segurança e custo do medicamento

O histórico do Elevidys nos Estados Unidos já registrava a suspensão do uso após a morte de dois pacientes por falência hepática aguda. Ambos os casos envolveram pessoas que já não conseguiam andar sozinhas, perfil que, pelas normas brasileiras, já não estaria apto a receber a medicação.

Além das questões de segurança, o fármaco destaca-se como um dos mais onerosos do mercado global, com custo que pode atingir R$ 20 milhões, não integrando a lista de medicamentos do Sistema Único de Saúde (SUS).

Monitoramento de pacientes e próximos passos

Apesar do cancelamento, a Roche mantém a obrigação de monitorar a segurança de todos os pacientes expostos ao medicamento em programas e estudos clínicos. Essa medida abrange os brasileiros que utilizaram o Elevidys entre dezembro de 2024 e agosto de 2026, com a necessidade de reportar todas as informações pertinentes à agência reguladora.

A empresa informou que dará continuidade ao programa clínico e à coleta de evidências. A Anvisa sinalizou que poderá realizar a análise prioritária de novas submissões, desde que sejam apresentados dados inéditos que atendam aos requisitos regulatórios vigentes.