Anvisa restringe uso compassivo de substância experimental para regeneração de conexões nervosas em lesionados

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) restringiu a concessão de uso compassivo da polilaminina, substância experimental voltada à regeneração de conexões nervosas em pessoas com paraplegia ou tetraplegia. A decisão ocorreu após uma nova análise de riscos e benefícios, motivada pelo registro de óbitos e por um volume de solicitações sem precedentes para um produto em fase inicial de investigação.

Com as novas regras, o acesso à substância agora é limitado a pacientes que apresentem lesão medular ocorrida há no máximo 72 horas e localizada em região específica da coluna, espelhando os critérios do estudo clínico autorizado. A agência ressalta que, mesmo para este grupo, ainda não existem evidências suficientes de segurança.

Registros de óbitos e farmacovigilância

Entre janeiro e março de 2026, a Anvisa recebeu notificações de cinco mortes em um grupo de 19 pacientes que utilizaram a substância via uso compassivo. Posteriormente, outras quatro notificações foram registradas, elevando o total para nove óbitos.

O laboratório Cristália, responsável pela pesquisa, contesta a proporção dos dados iniciais, afirmando que um dos pacientes faleceu antes de receber a aplicação, o que reduziria o balanço para oito mortes entre os tratados. A empresa sustenta que não há relação causal entre a polilaminina e os falecimentos, atribuindo as mortes a complicações típicas de lesões medulares graves, como:

• Sepse e choque séptico;
• Pneumonia;
• Embolia pulmonar;
• Paradas cardíacas e cardiorrespiratórias.

O laboratório observou que alguns dos pacientes falecidos possuíam lesões antigas na região cervical, perfil que já estava fora dos critérios da pesquisa clínica aprovada.

Critérios técnicos e regulação

A Anvisa fundamentou a restrição em três pilares: a ocorrência de mortes em pacientes fora dos critérios do estudo, a insuficiência de dados sobre a segurança do produto e o aumento atípico de pedidos. A agência pontuou que a exposição de larga escala a produtos experimentais geralmente ocorre em programas de acesso expandido, que exigem que a substância já tenha atingido a fase 3 de estudos. No entanto, a polilaminina sequer iniciou a fase 1, etapa voltada à segurança, devido à dificuldade de recrutamento de pacientes adequados.

A decisão foi respaldada por um painel técnico composto por neurologistas, neurocirurgiões e representantes do Conselho Federal de Medicina (CFM), que recomendaram, por unanimidade, a não ampliação do acesso devido às mortes notificadas e à complexidade da aplicação direta na medula espinhal.

Eficácia e controvérsias

Até o momento, o Cristália contabiliza 115 aplicações da substância, divididas entre autorizações da Anvisa e decisões judiciais. Dados apresentados em agosto, durante a Rio Innovation Week, indicaram que, de 17 pacientes analisados, dez apresentaram melhora na escala de gravidade da lesão (migrando da categoria A para B ou C), o que sugere recuperação de sensibilidade ou função motora, embora nenhum tenha voltado a andar.

A pesquisadora Tatiana Sampaio, envolvida no desenvolvimento da substância, criticou a decisão da Anvisa em redes sociais, alegando que a medida dificulta o acesso de pacientes com lesões antigas. Ela baseia a defesa do uso em casos crônicos em testes realizados com cães. Contudo, o laboratório Cristália informou que tais testes em animais ainda não foram concluídos, impossibilitando a comprovação de segurança para humanos com esse perfil.

Em resposta às críticas, a Anvisa afirmou que suas decisões são estritamente técnicas e visam a proteção da saúde pública. O laboratório Cristália, por sua vez, manifestou apoio à agência e reiterou que o uso compassivo é um instrumento humanitário, mas não substitui a necessidade de evidências clínicas robustas.