Família de paciente com doença rara busca acesso a medicamentos por meio de uso compassivo

Lito relatou publicamente, em vídeo divulgado nesta quarta-feira (26), a convivência com a doença de Creutzfeldt-Jakob. A condição é rara, não possui cura e apresenta evolução rápida, comprometendo simultaneamente as funções cognitivas e a coordenação motora. No caso de Lito, a progressão foi atípica: a perda dos movimentos ocorreu antes do comprometimento cognitivo. Atualmente, ele utiliza cadeira de rodas e apresenta dificuldades motoras nas mãos.

Busca por tratamentos e uso compassivo

Diante da ausência de alternativas terapêuticas, a família concentra esforços para obter medicamentos via uso compassivo. Esse mecanismo excepcional permite que pacientes acessem substâncias ainda em fase experimental, sem a necessidade de integrar um estudo clínico, quando não há outro tratamento disponível para deter a doença.

A concessão do uso compassivo não é automática, exigindo a avaliação do estado de saúde do paciente, a aprovação da farmacêutica responsável e a autorização de agências sanitárias.

Tentativas em estudos clínicos

Antes de recorrer ao uso compassivo, a família buscou vagas em dois estudos experimentais que utilizam estratégias para reduzir a produção da proteína príon — matéria-prima que se acumula e intoxica o cérebro. As tentativas foram:

• ION717: A Ionis Pharmaceuticals informou que não há vagas para novos voluntários e negou a autorização para o uso compassivo da substância.
• PRiSM: Os responsáveis sinalizaram a possibilidade de inclusão de Lito, porém apenas no grupo controle, o que significa que ele não receberia a medicação.

Mesmo após as negativas, a esposa de Lito, Mila Seidl, afirmou em vídeo nesta quarta-feira (26) que a família continuará tentando o acesso às medicações por meio do uso compassivo.

No relato pessoal, Lito afirmou não ter medo da morte, mas expressou a dificuldade de comunicar ao filho a iminência de seu falecimento. Para ele, a situação atual só terá encerramento quando a doença chegar ao fim.