FDA aprova primeira terapia que atua diretamente na musculatura de pacientes com atrofia muscular espinhal

A Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, aprovou o Isembyld (apitegromab), a primeira terapia desenvolvida para atuar diretamente na musculatura de pacientes com atrofia muscular espinhal (AME). A AME é uma condição genética rara caracterizada pela perda progressiva da força muscular, o que pode impactar a locomoção e, em quadros severos, a função respiratória.

Diferente das terapias disponíveis atualmente, que focam no gene SMN2 para estimular a proteína que protege os neurônios motores, o Isembyld atua no bloqueio da miostatina. Essa proteína funciona como um limitador natural do crescimento muscular no organismo. Ao neutralizar esse "freio", o medicamento permite que o músculo cresça e responda com maior eficácia aos comandos nervosos.

Protocolo de uso e eficácia

O novo fármaco não substitui os tratamentos convencionais, sendo indicado para uso complementar em pacientes a partir de 2 anos de idade que já utilizam nusinersena ou risdiplama.

A eficácia do medicamento foi comprovada pelo estudo Sapphire, que monitorou 188 pacientes, com idades entre 2 e 21 anos, em nove países durante um ano. Os resultados indicaram que:

• Pacientes com terapia combinada: Apresentaram um ganho médio de 2,2 pontos em escala de referência de função motora.
• Pacientes apenas com tratamento atual: Registraram perda de função motora no mesmo intervalo de tempo.

Quanto à segurança, os efeitos colaterais mais frequentes relatados foram tosse, vômito, dor de cabeça, reações alérgicas e infecções respiratórias.

Potencial aplicação em tratamentos de perda de peso

A capacidade de bloquear a miostatina despertou interesse para outras aplicações médicas, especialmente para mitigar a perda de massa magra em pessoas que utilizam canetas de tirzepatida (substância presente no Mounjaro). Um efeito comum desses emagrecedores é a redução de peso que engloba tanto a gordura quanto os músculos.

Em um estudo de fase 2, divulgado em julho pela Scholar Rock, a combinação do apitegromab com a tirzepatida mostrou que, após 24 semanas, os pacientes preservaram aproximadamente 55% mais massa muscular do que aqueles que utilizaram apenas o medicamento para emagrecer. No entanto, essa aplicação específica ainda não possui aprovação regulatória e segue em fase de estudos.