Influenciador Lito Sousa será a primeira pessoa no mundo a testar substância contra doença neurodegenerativa

O influenciador Lito Sousa será a primeira pessoa no mundo a testar a substância ALN-6457, um composto experimental desenvolvido por meio de uma parceria entre as farmacêuticas Regeneron e Alnylam Pharmaceuticals, ambas dos Estados Unidos. O objetivo é tratar a doença de Creutzfeldt-Jakob (CDJ), condição neurodegenerativa que ainda não possui cura.

O caso de Lito é considerado incomum, pois ele preserva a função cognitiva, embora apresente perda progressiva dos movimentos. A urgência no início do tratamento ocorre porque a substância não é capaz de reverter danos já consolidados no organismo, atuando apenas na tentativa de frear a evolução da patologia.

Mecanismo de ação da substância

A tecnologia utilizada no ALN-6457 baseia-se em uma molécula chamada siRNA, que promove a interferência por RNA. Esse mecanismo funciona como um bloqueio celular: a molécula identifica e destrói as cópias do RNA mensageiro que contêm as instruções para a produção da proteína priônica.

Na doença de Creutzfeldt-Jakob, proteínas normais sofrem deformações e passam a induzir outras proteínas saudáveis a dobrarem-se de forma anormal. Ao reduzir a produção da proteína original, a lógica do tratamento é diminuir a quantidade de material disponível para ser contaminado pelas versões deformadas, desacelerando a progressão da doença.

Para superar a barreira hematoencefálica — filtro natural que protege o cérebro e impede a entrada de a maioria dos fármacos —, a plataforma utiliza uma ligação a uma cadeia lipídica denominada C16. Essa estrutura atua como uma âncora gordurosa, facilitando a entrada da molécula de siRNA na membrana celular.

Dados preliminares e segurança

O composto faz parte de uma linha de pesquisas voltada ao sistema nervoso central, que inclui estudos para Alzheimer e Parkinson. Até o momento, a substância não passou por fases de testes clínicos em humanos, dispondo apenas de dados preliminares.

Experimentos realizados com camundongos indicaram que a menor dose testada do fármaco reduziu em cerca de 15% o RNA mensageiro da proteína priônica. Embora seja um sinal biológico positivo, esse resultado não comprova a interrupção da produção de proteínas com dobras anormais, nem garante a melhora da sobrevida ou a cura da doença.

Quanto à segurança, testes preliminares de curta duração realizados em ratos e primatas com a mesma tecnologia de conjugação C16 não apresentaram alterações em exames neurológicos ou em órgãos como fígado, rim, medula espinhal e cérebro. No entanto, o rigoroso nível de segurança exigido por órgãos reguladores para testes em humanos foi concluído pela empresa apenas para o programa voltado ao Alzheimer, e não especificamente para o candidato contra a proteína príon.