Influenciador Lito Sousa tem pedidos de inclusão em estudos experimentais negados por protocolos clínicos

O influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob, teve negados os pedidos de inclusão em dois estudos experimentais que buscavam tratar a patologia. A recusa das instituições não se baseou em critérios individuais do paciente, mas nas normas rígidas de protocolos de pesquisa clínica.

As tentativas de ingresso ocorreram nos projetos ION717, da farmacêutica Ionis Pharmaceuticals, e PRiSM, conduzido pelo Broad Institute (vinculado a Harvard e ao MIT). No caso do ION717, o recrutamento de voluntários já havia sido encerrado. Já no estudo PRiSM, embora houvesse vagas abertas desde abril, Lito foi aceito apenas para integrar o grupo controle.

Nessa modalidade, o participante passa por todo o acompanhamento médico e exames, mas não recebe a substância em teste. O grupo controle é essencial para que os cientistas identifiquem se eventuais melhoras decorrem do medicamento ou da evolução natural da doença. A família decidiu não seguir com a participação no PRiSM, pois a condição exigiria a permanência nos Estados Unidos sem a garantia de receber o tratamento.

Rigidez dos protocolos clínicos

A impossibilidade de incluir novos pacientes fora do planejamento original deve-se ao desenho científico dos estudos. Antes do início, pesquisadores e agências reguladoras definem um protocolo com o número exato de participantes e critérios específicos de seleção.

Essa estrutura é fundamental para a rastreabilidade e auditoria dos dados. Alterar a quantidade de voluntários após o início do experimento poderia comprometer a verificação dos resultados perante os órgãos reguladores.

A família de Lito também buscou o uso compassivo junto à Ionis Pharmaceuticals — recurso que permite o acesso a drogas em teste para pacientes que não integram a pesquisa. No entanto, a farmacêutica negou a solicitação, alegando que a modalidade não é permitida para este caso específico.

Tecnologias em teste contra a doença priônica

Ambas as pesquisas focam no gene PRNP, responsável pela produção da proteína príon normal (PrP). O objetivo é reduzir a quantidade dessa proteína para diminuir a matéria-prima que gera o acúmulo de proteínas malformadas no cérebro.

ION717

Utiliza a tecnologia ASO (oligonucleotídeos antisense), uma molécula sintética que se liga ao RNA do gene para reduzir a produção da proteína na origem. O medicamento é administrado via punção lombar, visando atingir o líquido cefalorraquidiano.

• Status: É a pesquisa mais avançada; o primeiro paciente foi tratado em janeiro de 2024 e, em março, o grupo foi ampliado para cerca de 20 pessoas após sinais preliminares de segurança.

PRiSM

Emprega a tecnologia siRNA (RNA de interferência), que atua como um guia para que proteínas destruam o RNA do gene PRNP.

• Status: Fase inicial. A fase 1, focada em segurança humana, foi aberta em abril para 15 voluntários.

Desafios terapêuticos e progressão da doença

A doença de Creutzfeldt-Jakob é caracterizada por uma evolução rápida e silenciosa. Quando os sintomas surgem, a destruição de neurônios já está avançada. No caso de Lito, o quadro já apresenta perda de mobilidade e de visão, exigindo cuidados de home care.

Especialistas em pesquisa clínica e terapias avançadas apontam que o maior desafio é transpor a barreira natural de proteção do cérebro e distribuir a substância por toda a área afetada. Além disso, é necessário encontrar a dose exata que reduza a proteína nociva sem silenciar a função essencial da proteína original no organismo.

Embora as terapias busquem frear a progressão da doença a partir do estágio atual do paciente, não há evidências nos estudos de que seja possível reverter os danos já causados. Em casos de doenças graves e progressivas, a análise de risco-benefício costuma ser mais flexível, permitindo maior incerteza em troca da possibilidade de interromper a evolução da patologia, desde que respeitados os critérios éticos.