Laboratório nega pedido de uso compassivo de medicamento experimental para paciente com câncer ocular raro

Uma advogada aposentada, Ziara Abud, enfrenta a progressão de um melanoma uveal, um tipo raro de câncer que se desenvolve na úvea, camada interna do olho. Diagnosticada em janeiro de 2020, após notar a visão embaçada durante uma viagem à Indonésia, a paciente precisou remover o globo ocular devido ao tamanho do tumor, que já havia causado glaucoma.

Apesar de ter passado por cirurgias e braquiterapia — tratamento com placa radioativa —, a doença evoluiu para metástases no fígado, peritônio, pulmões, cérebro, ossos e região próxima ao coração. O quadro é complexo, pois o melanoma uveal possui biologia distinta do câncer de pele, não apresentando a mutação no gene BRAF, o que inviabiliza o uso de medicamentos desenhados para essa alteração.

Limitações terapêuticas e a barreira genética

Atualmente, o Brasil dispõe do tebentafusp, aprovado em 2025. O fármaco atua atraindo células de defesa para atacar o tumor, mas sua eficácia depende de um tipo específico de HLA (moléculas do sistema imunológico). Como apenas 20% a 30% da população brasileira possui essa característica, e Ziara não faz parte desse grupo, ela está excluída desta opção terapêutica.

Diante da falha de quimioterapias aplicadas no fígado, cirurgias abdominais e imunoterapias, a aposta da paciente e de seu oncologista, Rodrigo Munhoz, recai sobre o darovasertib. Trata-se de uma terapia-alvo em comprimido que, quando combinada ao crizotinibe, apresenta resultados promissores em estudos.

O desafio do uso compassivo

Como o darovasertib ainda está em fase de testes e Ziara não preenche os critérios para ingressar no estudo clínico já iniciado, a alternativa seria o uso compassivo. Esse mecanismo permite que laboratórios forneçam gratuitamente drogas experimentais a pacientes que esgotaram todas as opções tradicionais, sob a condição de que o paciente assuma os riscos de uma substância não finalizada.

Em agosto de 2026, o médico responsável solicitou o acesso à IDEAYA Biosciences, mas o pedido foi negado sem a apresentação de justificativas detalhadas. A empresa informou que o medicamento é experimental, não possui aprovação da FDA (agência reguladora dos EUA) ou de outros órgãos globais, e que trabalha para disponibilizá-lo ao mercado, embora sem prazos definidos.

Fatores que dificultam o acesso a drogas experimentais

A dificuldade de acesso a tratamentos para doenças raras — que afetam mais de 300 milhões de pessoas no mundo, segundo a Eurordis — envolve questões científicas e econômicas. O oncologista Stephen Stefani explica que a decisão das empresas costuma basear-se em três pilares:

• Imaturidade dos dados: Resultados intermediários e alta toxicidade, com a maioria dos pacientes apresentando efeitos colaterais.
• Rigor científico: A necessidade de concluir as etapas de pesquisa para garantir que o benefício do remédio seja real e seguro.
• Custo financeiro: O desenvolvimento de drogas é caro e, em companhias menores, a liberação antecipada implica que o laboratório arque sozinho com os custos de produção.

O darovasertib encontra-se na fase 3 de estudos, a última etapa antes do pedido de aprovação. Embora a FDA tenha concedido uma designação para acelerar a análise, a droga ainda não teve pedido de registro junto à Anvisa no Brasil.

A situação evidencia a vulnerabilidade de pacientes com patologias raras. No Brasil, entre 1990 e 2021, a Fundação do Câncer registrou 993 casos de câncer ocular, dos quais apenas 18% eram do tipo uveal. Para quem não se enquadra nos protocolos rígidos de pesquisa, a espera pela comercialização pode ser inviável, especialmente considerando que tratamentos similares podem chegar ao custo de R$ 1 milhão.